The Bible 聖書: 2009年8月

2009/8/14

※- パーキンソン病に遺伝子治療　－自治医科大－

パーキンソン病患者の脳にウイルスを使って遺伝子を組み込む国内初の遺伝子治療を実施している自治医科大学で、治療を行った患者６人のうち５人の運動機能が回復したと言うニュース。

ウイルスの安全性についても確認できたという。

症例が少なく、まだ一般的な治療としては使えないが、患者の生活を大きく改善する可能性をもつ成果だ。

パーキンソン病は、手足にふるえなどが生じる神経難病で、国内に約１２万人の患者がいる。

脳の「線条体」で神経伝達物質ドーパミンが不足することが原因と考えられており、現在はドーパミンの元になる「Ｌ―ドーパ」を投与する薬物治療が主流。

だが、病気が進行するとＬ―ドーパからドーパミンを作る酵素が不足し、薬効が低下していくことが問題だった。

そこで中野今治(いまはる)教授（神経内科）らは、２００７年５月から０８年９月にかけて、ドーパミンを作る酵素の遺伝子を組み込んだ特殊なウイルス約３０００億個を、パーキンソン病患者６人それぞれの線条体に注入した。

半年後に運動機能を調べたところ、５人に改善が見られた。

体を動かせなかった患者が、日常生活に支障がないまでに回復したケースもあった

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2009/8/10

※- ｉＰＳ細胞の作成、数十倍効率化・京大 －website－

身体のあらゆる組織や細胞になりうる人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）の作製効率を数十倍高めることに、京都大学の山中伸弥教授らのグループが成功した。

特定の遺伝子の働きを止める方法で、課題だった作製効率の低さを改善した。

この遺伝子の制御法を改善すれば、安全で効率のよい作製法の確立につながり、再生医療や難病治療など実用化を加速すると期待される。

９日付の英科学誌ネイチャー電子版に発表する。激しい研究競争を背景に、山中教授らとは別に同様の成功をした京都大の川村晃久・特定助教と米ソーク研究所など他の４グループの研究も同時掲載される。

山中教授らは、がん抑制遺伝子「ｐ５３」が、ｉＰＳ細胞の作製時に活発に働くことに注目。

がん化のおそれがある細胞の増殖を止めたり、細胞死に導いたりするｐ５３が働かないようにした皮膚細胞からｉＰＳ細胞を作製した。

その結果、０６年に山中教授らが開発した４遺伝子を細胞に組み込むマウスを使った最初の作製法で、数％だった作製効率が約２０％に向上。

ヒトの皮膚細胞を使っても、千個の細胞から数個だった作製効率を数十倍高める効果があった。

さらに、遺伝子の組み込みにウイルスを使わない安全性が高い方法でも、マウスの実験で、約１０万個の細胞から、ｐ５３が働いたままではほとんどできなかったｉＰＳ細胞を約１００個作ることができた。

がん化を防ぐ役割のｐ５３の働きを止めた状態が続くと、ｉＰＳ細胞ががん化する可能性が高まるが、特殊な操作や薬剤でｐ５３の働きを一時的に抑える方法は確立されている。

山中教授は「ｉＰＳ細胞を作るときだけｐ５３を抑えるよう工夫すれば、安全で効率の高いｉＰＳ細胞の作製法につながる」と話している

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